分子生物学-基因治疗课件.pptVIP

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2026-01-08 发布于北京
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分子生物学-基因治疗课件.ppt

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基因治疗生化学院;一、基因治疗的概念1990人类;二、基因治疗类型和途径生殖细胞;1、基因矫正：原位修复缺陷基因;四、基因治疗的方法（一）体细胞;五、基因治疗的现状1、一些单基;六、基因治疗的问题、前景问题：;应用腺苷脱氨酶基因ADA，经;遗传病的常规治疗（一）外科治疗;*;*;ACGTCGGTACGTCGC;带异常基因的染色体DNA分子带;添加正常基因*;使γ重新表达，形成HbF,Hb;目的基因的制备方法1、从基因组;受体细胞的选择选择受体细;治疗基因的转移方法3、腺相关病;脂质体法优点：易大量制备无致病;*;逆转录病毒的改造*;逆转录病毒感染细胞过程*;逆转录介导基因转移的优缺点优点;腺病毒感染细胞的过程*;腺病毒介导基因转移的优缺点优点;1、野生型的AAV为非病原性，;单疱疹病毒载体优点具有对神;反义技术反义技术;*;*;转录阻断反基因技术示意图*;*;正常细胞(无细胞毒性)胞嘧啶脱;RNA干扰（RNAinte;RISC:RNA-induc;RNAiingeneth;基因治疗的现状-1*;基因治疗的现状-2*;基因治疗的现状-3*;基因治疗的现状-4*;基因治疗的现状-5*;基因治疗的现状-6*;HemophiliaB,FI;AAVbasedgene;谢谢大家！ThankYou！