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罕见病基因修复治疗技术突破与展望报告.docx

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    罕见病基因修复治疗技术突破与展望报告

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病基因修复治疗行业现状分析 4

    1、全球罕见病定义与疾病谱系概述 4

    2、基因修复治疗技术的主要应用领域 4

    单基因遗传性罕见病的代表性案例 4

    神经肌肉系统与代谢类罕见病的治疗进展 5

    二、核心技术发展与突破路径 7

    1、CRISPRCas9基因编辑技术的优化与临床转化 7

    靶向精度提升与脱靶效应控制 7

    体内递送系统（AAV、LNP）的技术革新 9

    2、碱基编辑与先导编辑等新兴技术进展 10

    无需双链断裂的精准修复机制 10

    在杜氏

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