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基因修饰细胞产品的临床转化挑战
目录
TOC\o1-3\h\z\u一、基因修饰细胞产品的行业现状 4
1、全球及中国基因修饰细胞治疗的发展历程 4
国际上首个获批基因修饰细胞疗法的时间与代表产品 4
2、主要应用领域及代表性疾病适应症 5
实体瘤、自身免疫病及遗传病中的探索性临床研究进展 5
二、技术发展与核心挑战 8
1、基因修饰核心技术路线分析 8
病毒载体(慢病毒、腺相关病毒)在细胞修饰中的优劣势比较 8
2、生产工艺与质量控制难点 10
个性化治疗带来的生产标准化与规模化难题 10
细胞活性、转导效率与脱靶效应的
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