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罕见病药物研发进展分析及医保支付模式与投资回报评估报告.docx

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    罕见病药物研发进展分析及医保支付模式与投资回报评估报告

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    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发现状与技术进展分析 4

    1、全球罕见病药物研发概况 4

    罕见病定义与疾病谱系分布 4

    全球主要国家罕见病药物研发数量与上市情况 5

    2、中国罕见病药物研发现状 7

    国内罕见病患者群体规模与未满足临床需求 7

    本土药企与跨国企业研发管线布局对比 8

    3、关键技术平台与研发趋势 10

    基因治疗与RNA疗法在罕见病中的应用进展 10

    人工智能与真实世界数据在靶点发现中的作用 11

    二、市场竞争格局与主要参与者分析 12

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