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核酸药物，前14大企业占据全球100%的市场份额（2024）.pdf

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    全球市场研究报告

    核酸药物是以核酸分子（如DNA、RNA或其衍生物）为主要活性成分，通过调控基因表达或修饰遗传信息

    来实现治疗作用的一类创新药物。与传统的小分子药物或蛋白质药物不同，核酸药物直接作用于遗传层面，

    可通过干扰、沉默、编辑或补充特定基因的表达，从而治疗由基因异常或蛋白功能失衡引起的疾病。常见的

    核酸药物类型包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、信使RNA（mRNA）、适配体（Aptamer）

    等。

    核酸药物的研发和应用正在快速发展，其优势在于靶点特异性强、研发周期相对较短、可实现精准医学治

    疗。近年来，随着m

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