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基因药物、基因治疗
及健康出生;一、基因药物前景诱人
化学药物：化学方法合成的药物
生化药物：从生物有机体中提取的药物
基因药物：通过基因工程生产的药物;;基因工程过程示意图;人工基因合成法;3.利用微生物或真核细胞生产基因药物;治疗侏儒症的唯一方法，是向人体注射生长激素。而生长激素的获得很困难。以前，要获得生长激素，需解剖尸体，从大脑的底部摘取垂体，并从中提取生长激素。
现可利用基因工程方法，将人的生长激素基因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。人们从450L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6万具尸体的全部产量。;4.把转基因生物作为制药反应器;荷兰的GenPharm公司用转基因牛生产乳铁蛋白，预计每年从牛奶生产出来营养奶粉的销售额是50亿美元。;商业要求：?1g/L;血液蛋白质;Example.microinjection;Example.Phenotypicanalysis;植物生物反应器;植物来源的重组药用蛋白第一次临床应用研究是由星球生物技术有限公司（PlanetBiotechnology,Inc）报道的，该公司位于美国加利福尼亚境内。该公司利用转基因烟草中表达的抗体sIgA生产新药CaroRxTM，主要目的是预防和治疗由细菌引起的龋齿。临床实验证实CaroRxTM可以有效清除人口腔内的变异链球菌（S.mutans）并预防志愿者口腔产生龋齿。该公司也正在设计和开发一些新的sIgA抗体，用来有效预防口腔、呼吸道、消化道，生殖和尿道等粘膜系统和皮肤受到一些传染性病菌和毒性因子的感染。;美国著名的孟山都公司（Monsanto）已经培育出一种转基因玉米，每公顷玉米可以产生3.7公斤达到药用蛋白标准的人类抗体。;三、荆棘路上的基因治疗
1.基因病及其治疗
遗传病是指由遗传物质发生改变而引起的或者是由致病基因所控制的疾病
基因病的类型
单基因病（镰刀型红细胞贫血病）
多基因病（冠心病、65%、哮喘病80%、
精神分裂症80%、高血压62%）
获得性基因病（艾滋、乙肝）;镰刀型贫血症的发生率为8/100000，但是在某些人种中却有较高的发生率，例如非洲裔的美国人发生率为1/600以及西班牙裔的美国人为1/1000-1400。这个疾病因具有遗传性所以在出生时便就已经存在了，病征大约在出生后4个月会开始出现。在非洲大陆研究发现，具有镰刀形细胞特征的人比具正常性征的人更不容易罹患疟疾(malaria)。;血红蛋白病——镰刀形细胞贫血症;基因突变类型异常Hb氨基酸变化临床特征
错义突变HbShuangfengα27Glu→Lys(GAG→AAG)不稳定Hb病
HbSβ6Glu→Val(GAG→GUG)镰刀型细胞贫血
HbBibbaα136Leu→Pro(CUG→CCA不稳定Hb病
无义突变HbMckeesRocksβ145Tyr→终止(UAU→UAA)不稳定Hb病
终止密码突变HbConstantSpringα142UAA→CAA------α-地贫
(延长：142Gln------173UAA)
密码子缺失HbGunHillβ91～95缺失不稳定Hb病
密码子插入HbGradyα118与119间插入3个氨基酸无明显症状
移码突变HbTakβ147UAA→ACUAA---不稳定Hb病
---158UAA(Thr)
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