WO2025140402A1 一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途 （苏州瑞博生物技术股份有限公司）.docxVIP

(12)按照专利合作条约所公布的国际申请

(19)世界知识产权组织国际局

(43)国际公布日

2025年7月3日(03.07.2025)

WIPOIPCT

(10)国际公布号

WO2025/140402A1

(51)国际专利分类号：

C12N15/113(2010.01)A61P27/02(2006.01)A61K31/713(2006.01)A61P35/00(2006.01)A61P13/12(2006.01)

(21)国际申请号：PCT/CN2024/142703

(22)国际申请日：2024年12月26日(26.12.2024)

(25)申请语言：中文

(26)公布语言：中文

(30)优先权：

202311840911.02023年12月28日(28.12.2023)CN

(71)申请人：苏州瑞博生物技术股份有限公司(SUZHOURIBOLIFESCIENCECO.,LTD.)[CN/

CN];中国江苏省苏州市昆山市玉山镇元丰路168号215300(CN)。

(72)发明人：张鸿雁(ZHANG,Hongyan);中国江苏省苏州市昆山市玉山镇元丰路168号215300(CN)。高山(GAO,Shan);中国江苏省苏州市昆山市玉山镇元丰路168号215300(CN)。甘黎明(GAN,Liming);中国江苏省苏州市昆山市玉山镇元丰路168号215300(CN)。

(74)代理人：北京信诺创成知识产权代理有限公司(SINO-CREATIVITYINTELLECTUALPROPERTYLAWFIRM);中国北京市朝阳区光华路9号4号楼天阶大厦24层23A03室100020(CN)。

(81)指定国(除另有指明，要求每一种可提供的国家保护):AE,AG,AL,AM,AO,AT,AU,AZ,BA,BB,BG,

(54)Title:NUCLEICACID,COMPOSITIONANDCONJUGATECONTAININGNUCLEICACID,PREPARATIONMETHODANDUSE

(54)发明名称：一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途

[图1]

CFBm

CFBmRNV相对表达水平

(%,相对于空白)

缀合物2

AA

CFBmRNArelativeexpressionlevel(%,relativetotheblank)Blankcontrolgroup

NCgroup

Conjugate

AABB

DD

0.5nM5nM

50nM

50-

NC组

DD

心

100

会物1

DD

BB

(57)Abstract:ProvidedisansiRNAforinhibitingthegeneexpressionofcomplementfactorB(CFB),orapharmaceuticalcompositionorconjugatecontainingthesiRNA.ThesiRNAcontainsasensestrandandanantisensestrand.EachnucleotideinthesiRNAisanindependentmodifiedorunmodifiednucleotide.ThesensestrandcontainsasegmentofnucleotidesequenceI,andthemucleotidescquenceIandanucleotidesequenceshowinSEQIDNO:1haveanequallengthanddifferbynomorethan3bases.Theantisense

WO2025/140402A1strandcontainsanucleotidesequenceII,andthenucleoti