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再生医学在罕见病治疗中的特殊价值与发展路径.docx

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    再生医学在罕见病治疗中的特殊价值与发展路径

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、再生医学在罕见病治疗中的现状与背景 4

    1、罕见病的定义与全球疾病负担 4

    国际与国内对罕见病的界定标准 4

    全球及中国罕见病患者数量与未满足医疗需求统计 5

    2、再生医学技术在罕见病领域的应用现状 7

    干细胞疗法在遗传性罕见病中的临床实践 7

    基因编辑与组织工程在罕见病治疗中的探索性应用 9

    二、技术发展路径与核心突破方向 11

    1、关键技术平台的发展与演进 11

    诱导多能干细胞（iPSC）技术的优化与标准化 11

    2、临床转化与产品研发

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