基因修饰干细胞治疗安全性评估.docx

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基因修饰干细胞治疗安全性评估

目录

TOC\o1-3\h\z\u一、基因修饰干细胞治疗行业现状 4

1、全球与国内发展概况 4

国际主要研究机构与临床进展 4

中国在基因修饰干细胞领域的研究布局 5

2、主要应用领域与治疗适应症 7

血液系统疾病治疗现状 7

神经退行性疾病与遗传病的应用探索 8

二、技术路径与研发竞争格局 11

1、主流基因编辑技术比较 11

技术的应用与局限性 11

慢病毒与AAV载体系统的优劣分析 12

2、核心研发机构与企业布局 14

跨国药企在基因修饰干细胞领域的研发管线 14

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