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罕见病药物研发激励机制与国际市场准入壁垒.docx

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    罕见病药物研发激励机制与国际市场准入壁垒

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发激励机制的政策与实践现状 3

    1、全球主要国家与地区的罕见病药物研发激励政策 3

    欧盟孤儿药认定制度与研发资助、费用减免政策 3

    2、中国罕见病药物研发激励机制的发展与局限 5

    国家药监局孤儿药认定程序及优先审评审批政策 5

    财政补贴、研发基金投入与医保准入衔接机制的不足 6

    二、罕见病药物研发的技术挑战与创新路径 8

    1、罕见病靶点发现与临床前研究的技术瓶颈 8

    基因测序与精准医学在罕见病靶点识别中的应用 8

    动物模型构建困难与类器

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