2025年基因治疗原理培训课件.pptx

第一章基因治疗的起源与发展第二章基因治疗的基本原理第三章基因治疗的递送系统第四章基因治疗的临床应用第五章基因治疗的伦理与法规第六章基因治疗的未来展望

01第一章基因治疗的起源与发展

基因治疗的诞生与早期发展1989年：基因治疗的元年首次临床应用与ADA缺乏症治疗1990年：第一个批准的基因治疗案例小阿特（AshantiDeSilva）的里程碑时刻1995年：PD-1基因治疗试验的暂停与反思FDA对基因治疗安全性的重新评估

基因治疗的技术演进逆转录病毒载体（Retrovirus）1989-2000年：奠定基因治疗基础，但存在插入突变风险腺相关病毒载体（AAV）1992年至今：低免