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临床试验统计学试卷及答案

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、单项选择题（每题2分，共20分。请将正确选项的首字母填在题干后的括号内）

1.在一项比较新药A与安慰剂治疗某种疾病的疗效的临床试验中，如果希望新药A优于安慰剂，则该试验的假设检验类型为？

A.双侧检验

B.单侧检验（备择假设方向为大于）

C.单侧检验（备择假设方向为小于）

D.等方差检验

2.为了估计某城市高血压病患者的平均收缩压，需要确定抽样调查的样本量。以下哪个因素不需要考虑？

A.预期效应的大小

B.允许的抽样误差

C.总体标准差

D.调查费用限制

3.在设计一项随机对照试验时，采用分层随机化方法的主要目的是？

A.减少随机误差

B.提高试验效率，保证各层内基线特征均衡

C.简化统计分析过程

D.增强试验的伦理可接受性

4.对于一项观察性研究，以下哪种方法可以有效减少混杂因素的影响？

A.随机化分组

B.分层分析

C.配对设计

D.筛选符合条件的入组对象

5.在临床试验中，盲法的主要目的是？

A.减少样本量

B.避免主观偏倚（如测量偏倚、评估偏倚）

C.提高试验成本

D.简化数据分析

6.某临床试验比较两种治疗方法的有效性，选择了非劣效性检验。选择非劣效性检验通常基于？

A.理论或前期研究证据表明新疗法不会比标准疗法差太多

B.新疗法效果显著优于标准疗法

C.新疗法效果与标准疗法相似

D.希望避免伦理问题

7.在生存分析中，用于描述事件发生时间数据分布特征的统计量是？

A.均值和中位数

B.方差和标准差

C.生存函数和风险函数

D.样本量和置信区间

8.对于临床试验中缺失的疗效数据，以下哪种处理方法通常被认为相对合理？

A.完全忽略缺失数据

B.基于最后观察值（LOCF）进行倾向性评分匹配

C.使用多重插补法

D.假设所有缺失数据均代表无效结果

9.ICH-GCP指南强调，临床试验方案应由哪个机构或个人进行科学和伦理审查？

A.研究者个人

B.研究机构的研究委员会（IRB/EC）

C.药品生产企业

D.国家药品监督管理局

10.在解释临床试验结果时，除了考虑统计显著性外，还应关注？

A.P值的大小

B.效应量的大小和临床意义

C.研究设计的合理性

D.研究者的职称

二、简答题（每题5分，共20分）

1.简述随机化在临床试验设计中的主要作用。

2.什么是盲法？在临床试验中实施盲法可能面临哪些挑战？

3.简述生存分析中生存率估计的Kaplan-Meier方法的基本思想。

4.在进行临床试验数据分析时，如何判断所选择的统计方法是否恰当？

三、计算题（每题10分，共20分）

1.某研究者计划进行一项比较药物X和安慰剂治疗抑郁症的随机平行组试验。预期药物X使抑郁评分平均改善5分（标准差为10分），要求以80%的功率检测到两组间差异，显著性水平α=0.05（双侧），假设两组样本量相等，请问至少需要多少名受试者？

2.在一项生存分析中，某治疗组共有20名患者，随访时间（月）如下：10,15,18,20,25,30,35,40,45,50,55,60,65,70,75,80,85,90,95,100。其中有5名患者在60个月时失访。请计算该治疗组的生存率在50个月和80个月时的大致估计值（使用Kaplan-Meier法）。

四、论述题（15分）

结合实例，论述在临床试验设计与分析中，如何平衡统计效能（Power）与I类错误率（α）之间的关系。

试卷答案

一、单项选择题

1.B

2.D

3.B

4.B

5.B

6.A

7.C

8.C

9.B

10.B

二、简答题

1.简述随机化在临床试验设计中的主要作用。

解析思路：随机化是将受试者分配到不同处理组（如治疗组与对照组）的过程，其核心作用是减少选择偏倚，使处理组间在基线特征上具有可比性，从而能够更可靠地评估干预措施的效果。它是建立因果推断的基础。

2.什么是盲法？在临床试验中实施盲法可能面临哪些挑战？

解析思路：盲法是指参与试验的研究对象、研究者、数据分析者等对受试者的分组情况不知情。其主要作用是减少主观偏倚（如测量偏倚、评估偏倚、操作偏倚）。挑战