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罕见病药物研发进展及投资回报预测报告.docx

罕见病药物研发进展及投资回报预测报告.docx

    罕见病药物研发进展及投资回报预测报告

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发行业现状分析 4

    1、全球及中国罕见病药物市场概况 4

    全球罕见病定义与流行病学数据统计 4

    中国罕见病患者基数与疾病谱分布特征 5

    2、罕见病药物研发的政策支持与发展历程 7

    各国罕见病药物立法与激励政策比较 7

    中国罕见病目录更新与审批加速机制进展 9

    二、罕见病药物研发技术进展与创新路径 11

    1、主要研发技术平台应用现状 11

    基因治疗与RNA干扰技术在罕见病中的突破 11

    酶替代疗法与小分子靶向药物开发进展 12

    2

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