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基因疗法在遗传病修复中的技术路线比较研究.docx

基因疗法在遗传病修复中的技术路线比较研究.docx

    基因疗法在遗传病修复中的技术路线比较研究

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、基因疗法在遗传病修复中的发展现状 3

    1、全球基因疗法研发进展概述 3

    国际主流基因疗法技术平台的应用现状 3

    已获批遗传病基因治疗产品的临床表现分析 5

    2、中国基因疗法产业发展现状 7

    国内基因治疗企业在遗传病领域的布局情况 7

    重点研发项目与临床转化阶段的统计分析 8

    二、基因疗法技术路线比较分析 11

    1、主要技术路径分类与原理 11

    病毒载体介导的基因替代疗法（如AAV、慢病毒） 11

    2、不同技术路线的优劣比较 12

    靶向效

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