罗特西普在SF3B1突变骨髓增生异常综合征治疗中的研究进展2026(全文).docx

研究报告

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罗特西普在SF3B1突变骨髓增生异常综合征治疗中的研究进展2026(全文)

一、罗特西普在SF3B1突变骨髓增生异常综合征治疗中的研究背景

1.SF3B1突变骨髓增生异常综合征的概述

SF3B1突变骨髓增生异常综合征（MyelodysplasticSyndromewithSF3B1Mutation,MDS-SF3B1）是一种罕见的血液系统疾病，属于骨髓增生异常综合征（MyelodysplasticSyndromes,MDS）的范畴。MDS是一种克隆性造血干细胞疾病，其特征是骨髓无效造血、外周血细胞减少以及病态细胞的增多。SF3B1基因