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干细胞治疗罕见病的临床转化挑战.docx

干细胞治疗罕见病的临床转化挑战.docx

    干细胞治疗罕见病的临床转化挑战

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、干细胞治疗罕见病的行业现状分析 3

    1、全球罕见病与干细胞治疗的发展概况 3

    全球罕见病患病率与未满足医疗需求现状 3

    干细胞技术在罕见病治疗中的临床应用案例积累 5

    2、中国罕见病领域干细胞研究进展 6

    国内主要科研机构与医院的临床研究布局 6

    已获批或处于临床试验阶段的干细胞治疗项目统计 8

    二、技术瓶颈与研发挑战 10

    1、干细胞来源与制备技术难题 10

    多能干细胞（iPSC/ESC）的定向分化效率与稳定性 10

    细胞纯度、功能性与规模化生产工艺

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