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研究报告

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《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则》

一、总则

1.适用范围

(1)本指导原则适用于肿瘤主动免疫治疗产品的临床试验阶段，包括但不限于I期、II期和III期临床试验。这些临床试验旨在评估肿瘤主动免疫治疗产品的安全性、耐受性和有效性。具体而言，本指导原则涵盖了从临床试验申请到临床试验报告的整个流程，确保临床试验的科学性和规范性。

(2)本指导原则适用于在中国境内进行的肿瘤主动免疫治疗产品临床试验。这些临床试验可能涉及多种肿瘤类型，如肺癌、结直肠癌、黑色素瘤等。根据中国国家食品药品监督管理局（NMPA）的数据，截至2021年底，中国境内共有约500项肿瘤主动免疫治疗产品临床试验正在进行或已完成。本指导原则旨在为这些临床试验提供统一的操作规范，以保障受试者的权益和临床试验的质量。

(3)本指导原则的适用范围还包括了肿瘤主动免疫治疗产品的临床试验设计、实施、监测和报告等方面。具体来说，本指导原则要求临床试验设计应充分考虑到肿瘤主动免疫治疗产品的特性，包括其作用机制、给药方式、剂量选择等。在临床试验实施过程中，应严格按照试验方案执行，确保数据的真实性和可靠性。同时，本指导原则还强调了临床试验监测的重要性，要求对受试者的安全性进行持续监测，并对不良事件进行及时报告和处理。最后，本指导原则要求临床试验报告应全面、客观地反映试验结果，为后续的产品研发和上市提供科学依据。

2.基本原则

(1)基本原则之一是保护受试者权益，确保其在临床试验中的安全性和知情同意。临床试验应遵循伦理原则，尊重受试者的自主权，并在充分告知其可能的风险和受益后获得其同意。临床试验过程中，应密切关注受试者的健康状况，一旦出现严重不良事件，应立即采取措施，并按照规定程序报告。

(2)第二个基本原则是科学性和严谨性，要求临床试验设计合理，方法科学，数据准确。研究方案应经过充分论证，确保其科学性和可行性。在临床试验实施过程中，应严格按照研究方案执行，确保试验过程的规范性和一致性。同时，数据收集、分析和报告应遵循统计学原则，确保结果的可靠性和可重复性。

(3)第三个基本原则是透明度和公开性，要求临床试验结果应真实、客观地反映，不得隐瞒或歪曲。临床试验的注册、实施和结果报告应遵循国际和国内的相关规定，确保临床试验的透明度。此外，临床试验的原始数据和结果应予以公开，以促进科学研究和公众监督。通过公开透明的方式，有助于提高临床试验的质量和可信度。

3.临床试验设计

(1)临床试验设计是确保临床试验科学性和有效性的关键环节。在设计肿瘤主动免疫治疗产品的临床试验时，首先需明确研究目的和预期目标，包括评估产品的安全性、耐受性和有效性。研究目的应具体、可衡量、可实现、相关性强和时限性。其次，根据研究目的，选择合适的临床试验类型，如I期、II期或III期临床试验。I期临床试验主要评估产品的安全性，通常招募少数健康志愿者或晚期癌症患者；II期临床试验旨在评估产品的有效性和安全性，招募的患者数量通常较多；III期临床试验则是在更大范围内验证产品的有效性和安全性。

(2)在设计临床试验时，需充分考虑以下因素：患者人群、研究设计、干预措施、对照组设置、随访时间、样本量计算和统计分析方法。患者人群应具有代表性，能够反映目标患者的特征。研究设计应合理，包括随机分组、盲法设计和对照设计等，以减少偏倚和误差。干预措施应明确，包括治疗方案、剂量和给药途径等。对照组设置应合理，可以是安慰剂组、历史对照或活性对照，以比较干预措施的效果。随访时间应足够长，以充分评估产品的长期疗效和安全性。样本量计算应基于统计学原理，确保研究结果具有统计学显著性。统计分析方法应选择恰当，如描述性统计、假设检验和回归分析等。

(3)临床试验设计还应包括以下内容：伦理审查、临床试验登记、数据管理和安全性监测。伦理审查是确保临床试验符合伦理规范和法律法规的重要环节，需由独立伦理委员会进行审查。临床试验登记是提高临床试验透明度的手段，有助于研究者、受试者和公众了解临床试验的进展。数据管理是确保数据质量和完整性的关键，包括数据采集、存储、分析和报告。安全性监测是临床试验的重要组成部分，要求研究者密切观察受试者的安全性，对不良事件进行及时报告和处理。通过严格遵循临床试验设计原则，可以确保肿瘤主动免疫治疗产品的临床试验科学、严谨、有效。

二、临床试验申请

1.申请材料要求

(1)临床试验申请材料是向监管机构提交肿瘤主动免疫治疗产品临床试验申请的核心组成部分。根据中国国家食品药品监督管理局（NMPA）的规定，申请材料应包含临床试验方案、研究者信息、伦理委员会审查意见、受试者招募计划、临床试验药物信息、临床前研究数据、临床试验风险评估和缓解措施等内容。

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