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2025年基因编辑产业化十年遗传病基因治疗进展报告

一、2025年基因编辑产业化十年遗传病基因治疗进展报告

1.1.项目背景

1.2.基因编辑技术发展概述

1.2.1.CRISPR/Cas9技术

1.2.2.TALEN技术

1.2.3.碱基编辑技术

1.3.基因编辑技术在遗传病治疗中的应用

1.3.1.血液病治疗

1.3.2.神经退行性疾病治疗

1.3.3.遗传代谢性疾病治疗

1.4.我国基因编辑产业化现状

二、基因编辑技术在遗传病治疗中的应用实例

2.1.β-地中海贫血的基因治疗

2.2.肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗探索

2.3.遗传代谢性疾病的基因治疗

2.4.基因编辑技术在癌症治疗中