遗传性视网膜病基因编辑研究.ppt

遗传性视网膜病基因编辑研究汇报人：***（职务/职称）日期：2026年**月**日

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遗传性视网膜疾病概述01

主要疾病类型与临床表现Leber先天性黑朦出生后数月内发病，CEP290等基因突变导致视锥视杆细胞发育异常，表现为眼球震颤、畏光及严重视力障碍。Stargardt病青少年期发病，ABCA4基因突变引起黄斑区脂褐质堆积，表现为进行性中心视