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- 2026-02-27 发布于广东
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《关于软骨发育不全患者实施和监测伏索利肽治疗
的国际共识指南》要点解读
【摘要】软骨发育不全(ACH)是一种常见的遗传性骨骼发育不良性疾病(遗传性侏
儒症),可影响患者全生命周期的生活质量。2021年,伏索利肽(vosoritide)成为
首个获批用于ACH精准治疗的药物,目前已在全球40多个国家上市。相较于既往
的多种对症治疗措施,伏索利肽表现出了良好的治疗效果和较高的安全性。为形
成伏索利肽的药物治疗规范,国际专家组制定了《关于针对软骨发育不全患者实
施和监测伏索利肽治疗的国际共识指南》。本综述对该指南的重点内容进行了解
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