DB32T-人源心脏类器官在化学品毒性测试中的应用技术规范编制说明.pdfVIP

江苏省地方标准

《人源心脏类器官在化学品毒性测试中的应用技术规范》

编制说明

一、目的意义

（一）背景

2019年，国务院印发《关于实施健康中国行动的意见》，提出

积极推进将健康融入所有政策；有效识别环境中的健康有害因素、

开展精准预防，是最经济、有效的健康策略。在“健康中国”战略指

引下，对环境化学品进行精准的健康风险评估已成为国家公共卫生

安全与可持续发展的核心议题。

近年来，我国心脏疾病的发病率和死亡率不断攀升，已成为影

响居民健康的重大公共卫生问题。研究证实，环境因素在心脏疾病

的发生发展中扮演着重要角色。除PM2.5、臭氧、重金属等传统污

染物外，新污染物如微纳米塑料、全氟烷基化合物等的致病作用日

益凸显。因此，开展化学品的心脏毒性测试有助于识别环境化学品

的不良作用，为制定环境保护政策，减少有害物质的排放和暴露，

最终保护人群健康提供科学依据。

随着《新污染物治理行动方案》等政策的实施，我国面临着对

数以万计的存量及新增化学品进行健康风险评估的艰巨任务。然而，

传统的化学品心脏毒性测试依赖动物实验和二维细胞培养模型。这

些方法存在固有局限性：动物实验面临着物种差异导致的预测准确

性不高、成本高昂、周期漫长以及日益严峻的伦理挑战；二维细胞

培养模型无法模拟人体内复杂的细胞间相互作用、三维组织结构和

生理微环境，导致其预测能力有限。为了克服这些挑战，全球科学

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界和监管机构积极倡导“3R原则”（替代、减少、优化），并大力发

展新型替代方法。

近年来，类器官培养技术日趋成熟，成为最有前景的解决方案

之一。人源心脏类器官是通过将人类诱导多能干细胞在特定培养条

件下定向分化为具有三维结构的心脏组织模型。基于人源心脏类器

官开展化学品毒性测试优势显著：

（1）高度人源化特性，突破种属限制。区别于啮齿动物模型，

人源诱导多能干细胞分化的类器官完整保留人类心脏基因特征（如

KCNH2RYR2

、等关键毒性靶点），显著提升毒性反应的预测价值。

（2）模拟心脏复杂结构。人源诱导多能干细胞分化的类器官能

够高度模拟人体心脏的复杂结构（如腔室化结构、心内膜网络）、

细胞组成（包含心肌细胞、成纤维细胞、内皮细胞等）和生理功能

（如自主节律性搏动），在评价化学品诱导的心脏发育毒性、结构

损伤和功能异常方面展现出巨大潜力。

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（）符合高通量筛选要求。心脏类器官可以在多孔培养板中进

行大规模、标准化的培养，可以同时测试成百上千种化学品在不同

浓度下的心脏毒性，这大大加速了早期毒性化合物的筛选进程，节

约了研发时间和成本。

（二）必要性

（1）保障测试结果可靠性的需要。尽管人源心脏类器官在开展

化学品毒性测试中优势显著，但其广泛应用面临着关键挑战：变异

性与可重复性。不同机构在人源心脏类器官的培养、质控、染毒实

验和终点检测等环节上操作各异，导致实验数据难以横向比较和重

复验证。本文件通过对人源心脏类器官的质量标准（如形态、大小、

细胞组成、搏动能力）、实验操作流程、关键评价指标（形态学、

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细胞活力、收缩功能）以及结果分析方法进行统一规范，将极大提

高测试结果的一致性、可靠性和可比性，为该技术的标准化和最终

的监管采信奠定基础。

（2）服务江苏省生物医药与化学产业发展的需要。我省是我国

生物医药、新材料和精细化工产业的重镇，拥有大量从事药品、化

妆品、农药及其他化学品研发和生产的企业。这些企业对高效、精

准、经济的毒性筛选工具有着强烈的需求。本文件能够为省内企业

提供一个先进且标准化的心脏毒性评价工具，帮助企业在研发早期

快速筛选和优化候选化合物，在保障人群健康的同时，降低研发成

本，缩短上市周期，提升产品安全性和市场竞争力。

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（）顺应国际法规科学发展趋势的需要。欧美等发达国家和地

区的监管机构（如美国FDA、欧洲EMA）正在积极推动新替代方

NAMs

法（）在法规决策中的应用。建立自主的、与国际接轨的类

器官毒性评价标准，不仅有助于我国化学品安全评价体系的现代化，

更能