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《儿童用药(化学药品)药学开发指导原则(试行)》

儿童用药（化学药品）的研发需充分考虑儿童群体在生理、病理、药代动力学及用药依从性等方面的特殊性，以满足不同年龄段儿童的治疗需求，保障用药安全、有效、合理。本指导原则基于儿童生长发育特点及药物研发科学规律，围绕化学药品的药学开发关键环节提出技术要求，适用于以儿童为目标人群的化学药品研发，包括儿童专用新药、成人药扩展儿童适应症（含不同年龄段）、儿童特殊剂型或规格的开发等。

一、总体原则

儿童用药药学开发应以“儿童为中心”，遵循科学性、伦理性、安全性与适应性原则。需结合儿童不同年龄段（新生儿期0-28天、婴儿期1月-1岁、幼儿期1-3岁、学龄前期3-6岁、学龄期6-12岁、青少年期12-18岁）的生理特征（如器官功能发育、胃肠道pH值、酶系统成熟度等）、疾病特点（如起病急、病程短、个体差异大）及用药需求（如剂量精准性、给药便利性），针对性开展药学研究。同时，应尽量减少儿童受试者暴露，优先利用成人数据及体外模型进行桥接，必要时通过科学设计的临床试验验证。

二、原料药研究

儿童用药的原料药研究需重点关注与制剂关键质量属性（如剂量准确性、溶出行为）相关的特性，确保其适用于儿童制剂的开发。

（一）化学结构与纯度

原料药的化学结构确证应采用充分的分析方法（如核磁共振、质谱、红外光谱等），确保结构明确。杂质研究需特别关注遗传毒性杂质、潜在降解产