;专题九生物技术与工程;基因编辑是指对基因组进行定点修饰的一项新技术。利用该技术可以精确地定位到基因组的某一位点上,在该位点上剪断靶标DNA片段并插入新的基因片段。此过程既模拟了基因的自然突变,又修改并编辑了原有的基因组,真正达成了“编辑基因”。有些单基因突变导致的遗传疾病,目前也正在尝试用基因编辑技术进行治疗。让我们有机会通过编辑基因来救治基因问题所导致的遗传病患者,但是现在面临的挑战是如何把基因编辑工具传送到细胞或组织里面。所以,从这个角度考虑,血液疾病可能是用基因编辑工具治疗的首选,因为我们能把血细胞取出来,在体外进行基因修复后再送回体内。
;1.基因魔剪:CRISPR/Cas9系统
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