小核酸成药之路——Listening to the Sound of Silence：The Road to RNA Therapeutics.pptx

小核酸行业系列报告（一）：小核酸成药之路

——ListeningtotheSoundofSilence:

TheRoadtoRNATherapeutics

证券研究报告

摘要

核心观点

小核酸药物通过RNA层面调控打开传统药物难以触达的靶点空间，已完成从技术验证到商业兑现的跨越。2025年主要ASO、siRNA上市药物销售额分别约31亿美元、42亿美元。

机制差异塑造了两条发展路径。ASO为单链结构，可通过鞘内给药/Gymnosis机制实现裸ASO进入目标组织细胞，率先突破CNS、肌肉等领域，疗效提升依赖于化学修饰对分子稳定性与亲和力的优化；siRNA为双链