从序列设计到GMP生产:破局环状RNA产业化瓶颈.pdf

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WHITEPAPER

从序列设计到GMP生产:

破局环状RNA产业化瓶颈

一、为何选择环状RNA?超越线性RNA的优势

环状RNA(circRNA)是一类具有共价闭合环状结构的单链RNA分子,其3’和5’端共价连接,形成无游离末端的完整环形

结构。CircRNA独特的结构赋予了其超越传统线性mRNA的稳定性,其非凡的稳定性源于对核酸外切酶降解的抗性,使其半

衰期显著延长,为长效蛋白表达奠定基础;同时,其闭合结构有助于避免被宿主模式识别受体(如RIG-I)识别,从而显著降低

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先天免疫反应,提升治

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