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2025年基因编辑与生物安全手册

第1章基因编辑技术概述

1.1基因编辑的基本原理与技术手段

基因编辑是通过精确地修改生物体的DNA序列来实现特定基因功能的生物技术，其核心原理是利用酶或人工工具对DNA进行定向修改。常见的基因编辑技术包括锌指核酸酶（ZFN）、CRISPR-Cas9、TALEN（转录激活因子样效应器）等，这些技术均基于“双链断裂”（double-strandbreak,DSB）的机制，通过引入断裂点诱导细胞发生修复，从而实现基因的插入、删除或替换。CRISPR-Cas9技术因其简便、高效、可编程性高而成为目前最广泛应用的基因编辑工具。该技术由细菌天然免疫系统中的