改良羟基磷灰石纳米载体：性能表征与体外基因转染效能探究.docx

改良羟基磷灰石纳米载体：性能表征与体外基因转染效能探究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，旨在通过将外源基因导入靶细胞，纠正或补偿基因缺陷，从而达到治疗疾病的目的。从1990年美国国立卫生研究院（NIH）批准的首个基因治疗临床试验——腺苷脱氨酶缺乏症的基因治疗以来，基因治疗领域取得了众多突破性进展。截至目前，全球已有多款基因治疗产品获批上市，用于治疗包括癌症、遗传性疾病、罕见病等在内的多种疑难病症，如针对B型血友病的基因疗法Roctavian，为患者带来了长期缓解甚至治愈的希望。然而，基因治疗的广泛应用仍面临诸多挑战，其中高效、安全的基因载体的