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药物真实世界研究设计与方案框架指导原则(试行)

药物真实世界研究（RealWorldStudy,RWS）是通过收集真实医疗环境中患者的用药数据，系统评估药物在实际应用中的疗效、安全性、适用性及经济学价值的研究方法。其核心在于基于真实世界数据（RealWorldData,RWD），反映药物在更广泛人群、更复杂临床场景下的表现，为临床决策、药物监管及卫生政策制定提供科学依据。本指导原则聚焦研究设计与方案框架的关键环节，从研究目标设定、设计类型选择、数据管理、质量控制、统计分析及伦理规范等维度，提出系统性操作指引。

一、研究目标与问题界定

研究目标的明确是RWS设计的起点，需基于临床需