2024小干扰RNA降脂药物药学专家共识要点课件.pptxVIP

2024小干扰RNA降脂药物药学专家共识要点精准降脂，创新疗法新突破

目录第一章第二章第三章siRNA降脂药物概述作用机制英克司兰药物特性

目录第四章第五章第六章临床应用建议药物安全性特殊人群用药

siRNA降脂药物概述1.

定义与作用原理siRNA药物利用细胞自身的RNA干扰机制，通过双链RNA分子（20-25个碱基）与目标mRNA互补结合，激活RISC复合物切割mRNA，从而阻断致病蛋白的翻译过程。基因沉默机制siRNA通过精确设计引导链序列，可特异性沉默PCSK9等靶基因的mRNA表达，从上游调控蛋白合成，避免对非靶基因的干扰。靶向特异性siRNA仅作用于细胞质中的mRNA，不改变基因组DNA序列，其效应具有可逆性，安全性高于基因编辑技术。非基因编辑特性

随着血脂异常发病率上升，传统降脂药物存在依从性差、需频繁给药等问题，亟需长效创新疗法填补治疗空白。临床需求驱动针对siRNA药物临床经验不足的现状，共识旨在建立药学评价标准，涵盖作用机制、药代动力学及安全性等关键维度。规范应用指导由老年医学中心牵头，联合临床医学、药学及循证专家通过德尔菲法形成8项核心推荐意见。多学科协作成果作为全球首部siRNA降脂药物共识，为同类药物的研发、审批及合理用药提供权威框架。行业引领作用共识背景与目的

要点三里程碑产品英克司兰作为首个获批的siRNA降脂药，采用化学修饰增强稳定性，靶向PCSK9