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FDA授予治疗黏多糖贮积症小分子药物odiparcil罕见病药资格

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FDA授予治疗黏多糖贮积症小分子药物odiparcil罕见病药资格

摘要:黏多糖贮积症(Mucopolysaccharidosis,MPS)是一组遗传性代谢障碍疾病,由于酶缺陷导致黏多糖在体内积累,引起多种器官功能障碍。近年来,小分子药物odiparcil作为一种新型治疗MPS的药物,因其独特的治疗机制和良好的临床效果,引起了广泛关注。本文旨在探讨美国食品药

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