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治疗罕见病的AAV基因治疗药物在小鼠体内的非临床安全性评价研究

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治疗罕见病的AAV基因治疗药物在小鼠体内的非临床安全性评价研究

摘要:本论文旨在评价一种针对罕见病的AAV基因治疗药物在小鼠体内的非临床安全性。通过对药物在小鼠体内的毒理学、免疫学、药代动力学等方面的研究,评估其安全性。研究结果表明,该药物在小鼠体内具有良好的安全性,为后续的临床试验提供了有力依据。本研究对于罕见病的基因治疗药物研发具有重要的理论意义和应用价值。

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