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2025年新药研发与临床试验规范

第1章总则与适用范围

1.1法规依据与政策导向

本章依据《中华人民共和国药品管理法》（2019年修订）、《药物临床试验质量管理规范》（GCP，2020年修订版，以下简称《GCP》）及《药物临床试验伦理审查办法》等核心法规构建框架，确立新药研发“以患者为中心、以数据为准绳”的法治基石。国家药监局（NMPA）发布的《2023年药品审评中心（CPMP）关于加快创新药研发进度的指导意见》明确提出，对于具有全球首创性的创新药，允许在符合GCP前提下适度优化部分非核心流程，但必须确保伦理与安全性不受损。

政策导向强调“宽容失败”机制，鼓励企业在研发早期进行多中心、大样本的预临床探索，通过预临床数据积累为正式临床试验提供坚实的科学依据，降低无效研发成本。监管趋势显示，对于真实世界研究（RWS）和上市后监测（PMS），监管要求从“事后惩罚”转向“事前预警”和“事中干预”，要求企业在数据异常发生时立即启动应急预案。国际接轨要求日益严格，中国药监局已全面对接ICH-E6(R2)伦理审查指导原则，要求伦理委员会在审查涉及基因编辑、辅助决策等前沿技术时，必须具备相应的风险评估能力。

综合上述法规，新章节需明确界定适用范围，即本规范适用于所有在中国境内开展新药研发项目（包括I期至III期临床试验及上市后研究）的申办方、申办机构及伦理