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中国血友病管理指南2024版

一、前言

1.1指南制定背景与意义

血友病是一种因凝血因子缺乏导致的遗传性出血性疾病，主要分为血友病A（凝血因子Ⅷ缺乏）和血友病B（凝血因子Ⅸ缺乏），二者均为X染色体连锁隐性遗传病，男性发病，女性多为携带者。据统计，我国血友病患病率约为3.6/10万人口，估算患者总数超过14万人，但诊断率不足30%，规范化治疗覆盖率更低。随着医疗技术进步和诊疗资源普及，提升血友病的综合管理水平已成为公共卫生领域的重要任务。本指南在2017版基础上，结合国内外最新循证医学证据和临床实践经验，针对血友病的筛查诊断、治疗策略、并发症防治、康复管理等方面进行系统更新，旨在为各级医疗机构提供标准化、个体化的诊疗依据，改善患者生存质量，降低致残率和死亡率。

1.2指南制定方法与证据等级

本指南由国家卫生健康委员会血液病学质控中心牵头，联合中华医学会血液学分会血栓与止血学组、中国血友病协作组等学术机构，组织血液科、儿科、骨科、康复科、检验科等多学科专家共同制定。证据收集涵盖2017年1月至2023年12月发表的国内外随机对照试验（RCT）、系统性综述、Meta分析及真实世界研究，采用GRADE分级系统评估证据质量（表1），结合专家共识形成推荐意见（强推荐：1A/1B/1C；弱推荐：2A/2B/2C）。

表1证据质量与推荐强度分级

证据等级

定义

推荐强度

含义

高（A）

未