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《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》

1适用范围与基本原则

1.1适用范围

本原则适用于经体外分离、培养、扩增、基因修饰、分化等操作制备，用于人体临床研究及上市申报的各类干细胞制剂，包括成体干细胞、诱导多能干细胞（iPSC）、胚胎干细胞（ESC）来源的干细胞制剂。不适用于未经体外操作的自体造血干细胞移植、生殖细胞类干细胞研究，此类研究按照其他相关规定执行。

1.2基本原则

1.2.1全程风险控制原则：干细胞制剂的核心风险为异质性、基因型异常、致瘤性、外源因子污染，需建立从供体取材到临床使用全链条的质量控制体系，针对不同风险层级设置对应控制措施，将风险控制在可接受范围内。

1.2.2全过程可追溯原则：所有环节需保留完整记录，建立唯一标识体系，实现从供体到受者的全流程溯源，满足长期安全性随访的要求。

1.2.3工艺一致性原则：生产工艺需经过充分验证，保证不同批次干细胞制剂的质量属性、生物学活性的一致性，批间差异符合预设阈值要求。

1.2.4分级分类管理原则：根据干细胞类型、来源、制备工艺、临床用途的不同，设置差异化的质量控制要求，多能干细胞来源制剂的风险控制要求严于成体干细胞制剂，基因修饰干细胞严于未修饰干细胞。

2原材料质量控制

2.1供体与原始细胞质量控制

2.1.1供体筛查与伦理要求

所有供体必须获得符合伦理规范的知情同意书，符合《赫尔辛基宣言》