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生物制药研究与开发手册

第1章研发战略规划与立项管理

1.1研发目标设定与可行性分析

研发目标设定需遵循SMART原则，确保目标具体、可衡量、可达成、相关性及时限明确。例如，在肿瘤药物研发中，目标不应仅是“开发新药”，而应定义为“在三年内完成首个针对EGFR突变阳性非小细胞肺癌患者的靶向治疗候选药物临床前研究，并锁定三个潜在靶点”，具体指标包括靶点验证率需达到85%以上，且候选药物在体外细胞毒性需优于现有标准药20%。可行性分析需综合评估技术路线、供应链及临床前数据。以抗体偶联药物（ADC）为例，需详细评估目标靶点（如HER2）在乳腺癌患者中的表达频率（通常需30%