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碱基编辑在RNA剪接调控及双点突变系统构建中的创新探索与应用

一、引言

1.1研究背景与意义

在生命科学领域，对基因信息的精准操控一直是研究的核心目标之一。碱基编辑技术作为一种新兴的基因编辑手段，自问世以来便受到了广泛关注。它能够在不产生DNA双链断裂的情况下，实现特定碱基对的精准替换，这一特性使其在基因功能研究、遗传疾病治疗、作物遗传改良等诸多方面展现出巨大的应用潜力。

RNA剪接是基因表达调控的关键环节，它决定了从DNA转录而来的前体mRNA如何被加工成成熟的mRNA，进而影响蛋白质的编码序列和功能。异常的RNA剪接与多种人类疾病密切相关，包括癌症、神经退行性疾病等。