基因治疗产品非临床研究技术指南（试行）.docx

基因治疗产品非临床研究技术指南（试行）

1范围

本指南适用于旨在通过修饰、替换、敲除或激活人体基因组序列发挥预防、治疗作用的基因治疗产品非临床研究设计与评价，包括体内直接给药的基因治疗产品、体外基因修饰后回输的细胞类基因治疗产品、基因编辑产品。本指南不适用于预防性基因工程疫苗、生殖细胞基因编辑产品、体细胞基因工程改造的非治疗性产品。由于基因治疗产品异质性强，本指南为通用性技术指导原则，研发过程中需结合产品特点具体调整研究内容。

2一般基本原则

2.1风险分层原则

根据产品的载体类型、整合特性、给药途径、靶组织、适用人群，分层开展非临床研究，整合风险越高、临床暴露时间越长、用于儿童/育龄人