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临床试验与药品监管手册

第1章临床试验总体设计与启动

1.1临床试验总体设计与启动

明确研究目标与可行性评估是启动项目的基石，需基于预定的科学问题，利用文献检索（如PubMed、ClinicalTrials.gov）筛选至少3个具有发表记录的高影响力期刊（如NEJM,Lancet）作为对照，评估现有数据缺口，并确定主要终点（PrimaryEndpoint）的统计学功效（通常设定为80%的把握度，即Power=0.8）及样本量估算公式（如两样本t检验或单样本t检验），计算所需受试者数量，确保最终样本量能满足预期统计检验效能。组建跨学科项目团队（PI、统计师、伦理委员会成员、医学监查员等）并制定详细的《临床试验方案草案》（Protocol），方案必须包含具体的入排标准（Inclusion/ExclusionCriteria），例如年龄范围（如18-65岁）、既往病史限制（如高血压病史5年）、实验室指标阈值（如白蛋白30g/L）等，确保受试者筛选过程符合GCP要求，并预留10%的脱落率（Drop-outRate）作为缓冲，以应对非意向性分析（ITT）时的数据缺失风险。

设计严谨的伦理审查与知情同意流程，依据所在国家/地区法规（如中国NMPA或美国FDA指南），准备伦理申请包（IRB/EC包），其中需包含风险评估报告、受试