体外基因编辑产品药学研究与评价技术指导原则(试行).docx

体外基因编辑产品药学研究与评价技术指导原则(试行)

一、适用范围

本指导原则适用于经体外基因编辑技术修饰人体细胞或核酸，用于人体疾病预防、治疗的体外基因编辑产品，包括基因编辑修饰的自体/异体细胞治疗产品、体外编辑完成后给药的核酸类基因编辑产品；不适用于体内直接给药的基因编辑产品、生殖细胞基因编辑产品。本指导原则为此类产品的药学研究与评价提供技术指导，注册申请人可根据产品特点基于科学原则合理调整研究方案，鼓励新技术新方法的合规应用。

二、一般原则

体外基因编辑产品通过基因编辑工具对靶细胞/靶核酸进行体外修饰改造，核心风险为编辑特异性不足导致的脱靶效应、错误编辑引发的致瘤性风险、原材料引入的病原体