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药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）

一、总则

1.1目的

为规范药物真实世界研究（RealWorldStudy,RWS）的设计，提高研究的科学性、可靠性和实用性，保证真实世界证据（RealWorldEvidence,RWE）的质量，满足药物临床研发、注册审评、临床用药决策、医保目录调整等多场景需求，制定本指导原则。本指导原则基于国内外药物RWS的实践经验与监管要求，明确RWS设计的核心要点与标准方案框架，为申办者、研究者、统计人员开展药物RWS提供可操作的指导。

1.2适用范围

本指导原则适用于以产生药物临床证据为目的的所有真实世界研究，包括：支持药物上市注册的RWS、上市后药物有效性与安全性评价、适应证扩展、剂量优化、特殊人群用药评价、不同治疗方案的对比研究、药物医疗价值与卫生经济学评价、不良反应信号验证等，涵盖申办者发起与研究者发起的各类药物RWS。本指导原则的核心设计原则也适用于基于真实世界数据的药物相关流行病学研究、卫生政策研究。

1.3基本原则

（1）科学性原则：研究问题必须明确具体，研究设计与分析方法匹配研究假设，系统识别与控制各类偏倚，保证研究结果的内部有效性与外部真实性。

（2）伦理性原则：所有研究必须符合《赫尔辛基宣言》伦理准则，遵守我国相关法律法规，保护受试者权益与隐私，研究方案必须经伦理委员会审查批准后方可实施。

（3）透明性原则