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医药行业研发部研究员药物研发立项手册

第1章

项目背景与需求分析

1.1临床需求调研与目标设定

首先需明确项目的核心临床终点，例如在肿瘤领域，必须严格定义I期试验的PFS（无进展生存期）作为主要终点，而I期试验的总生存期（OS）作为次要终点，以确保数据具有明确的临床转化价值。调研需覆盖全病程的关键节点，具体包括疾病缓解时间（DRC，即疾病缓解持续时间）和疾病特异性生存时间（DST），这些数据直接决定了药物在患者群体中的实际获益程度。

需识别潜在的患者亚组，例如针对HER2阳性的乳腺癌患者，需单独设定亚组分析指标，以评估药物在不同基因型人群中的差异化疗效。必须定义关键的次要终点，如安全性信号（如严重不良事件发生率）和生物标志物变化，这些指标是后续药代动力学（PK）和药效学（PD）研究的基础。设定目标人群时，需依据指南（如NCCN或CSCO）确定最佳实践人群，例如在肺癌治疗中，优先纳入EGFR突变阳性且无其他驱动基因突变的晚期非小细胞肺癌患者。

需明确项目的临床阶段定位，例如若为I期探索性试验，其目标是初步筛选安全剂量和初步评估药代动力学特征，而非追求大规模疗效数据。

1.2竞品格局与市场定位

竞品分析需涵盖已上市同类药物的主要适应症、给药途径、剂量方案及关键临床数据，例如对比某款靶向药与同类小分子药物在EGFR突变患者中的PFS