2025年基因治疗在糖原贮积症中的临床试验.pptxVIP

第一章基因治疗在糖原贮积症中的发展背景第二章GSDII的基因治疗策略与临床证据第三章GSDIII的基因治疗策略与临床证据第四章GSDIV的基因治疗策略与临床证据第六章GSD的未来基因治疗方向与展望未来展望与挑战

01第一章基因治疗在糖原贮积症中的发展背景

糖原贮积症的全球发病现状全球发病率和患者分布主要类型及其比例发病率和患者分布的具体数据GSD的全球发病率为1/25000-1/40000，全球约有200,000名GSD患者。GSDI（糖原合成酶缺陷）和GSDII（糖原磷酸化酶缺陷）是最常见的类型，分别占病例的40%和25%。根据2023年欧洲罕见病联盟（EURORDIS）数据，全