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疾病相关转录因子调控网络

专题研究报告

Disease-RelatedTranscriptionFactorRegulatoryNetworks

2026年5月

摘要

疾病相关转录因子调控网络（TranscriptionFactorRegulatoryNetworks,TFRN）是系统生物学与精准医学交叉领域的核心研究方向。转录因子（TF）作为基因表达的主调节器，通过与DNA顺式作用元件互作，形成复杂的调控网络，驱动细胞命运决定、组织发育及疾病发生发展。据估计，人类基因组编码约1600个转录因子，其中超过19%已被证实与疾病表型密切相关。

本报告系统梳理了疾病相关转录因子调控网络的核心概念、技术方法、产业现状及发展趋势。核心发现包括：（1）以regX为代表的深度学习模型实现了多层次基因调控网络的可解释性建模，在2型糖尿病和毛发发育研究中取得突破性进展；（2）转录因子靶点正打破不可成药魔咒，截至2025年已有7款靶向转录因子的药物获FDA批准，另有13款PROTAC分子进入II/III期临床；（3）单细胞多组学技术与AI的融合，使得转录因子调控网络的构建精度大幅提升，为复杂疾病的机制解析和药物重定位提供了全新范式。

报告进一步提出了五大战略建议：加强多组学数据标准化建设、推动AI驱动的网络推理算法开源、布局转录因子靶点PROTAC技术平台、建立疾病调控网络知识库、