制药行业研发部研究员新药研发记录手册.docxVIP

制药行业研发部研究员新药研发记录手册

第1章项目立项与前期研究

1.1临床需求分析与市场评估

研究员需首先通过文献检索与同行评审，明确疾病负担（DiseaseBurden）的具体数值，例如引用《柳叶刀》或《NEJM》上关于某类罕见病发病率（如1/5000）的最新数据，以此确立项目的社会价值。结合全球药品市场报告（如Gartner或IQVIA数据），分析目标适应症（如抗肿瘤药）在特定区域（如中国、美国或欧盟）的未满足临床需求（UHC），并计算潜在的市场空间（如TAM、SAM、SOM）。

评估竞争对手的药物组合策略，分析竞品在临床试验中的失败原因（如样本量不足、终点选择偏差），从而挖掘本项目独特的临床优势。利用真实世界数据（RWD）或药物警戒数据库（如FDAVeeRA），筛选出具有特定亚组获益特征的药物，为后续筛选提供客观依据。制定初步的市场准入路径图，明确从IND申请到上市的关键节点（如NMPA审批周期、FDA审评时限）及所需的关键审批文件清单。

测算项目的财务可行性，基于目标销售额（TargetSales）倒推所需的研发投入（RD）预算，并与公司年度预算进行匹配度分析。

1.2候选药物筛选与靶点确认

在靶点验证（TargetValidation）阶段，利用CRISPR-Cas9技术或RNAi技术，在细胞模型中特异性敲除