中国心血管疾病基因治疗基层管理指南（2025版）.docx

中国心血管疾病基因治疗基层管理指南（2025版）

随着生物医药技术的飞速发展，基因治疗已从实验室研究逐步走向临床应用，为心血管疾病，特别是遗传性及难治性心血管疾病的治疗带来了革命性的突破。为了规范和指导基层医疗机构在心血管疾病基因治疗全周期管理中的实践，确保患者安全，提升治疗效果，特制定本指南。本指南旨在为基层医生提供科学、规范、可操作的诊疗建议，填补基因治疗落地“最后一公里”的管理空白。

第一章总则与适用范围

1.1指南制定背景

心血管疾病是全球范围内导致死亡和残疾的主要原因。尽管传统药物治疗、介入治疗及外科手术取得了显著成效，但对于家族性高胆固醇血症、遗传性心肌病、难治性心力衰竭等特定