2025年药物临床试验与审批指南.docx

2025年药物临床试验与审批指南

第1章药物临床试验设计与注册管理

1.1临床方案开发与伦理审查

临床方案的开发始于对疾病病理机制的深入理解，需明确研究目标、主要终点及次要终点，并制定详细的纳入与排除标准。例如，针对一种罕见癌症，方案需界定“疾病进展”的具体定义（如RECIST1.1标准），并规定若患者出现新发远处转移则立即终止该治疗分支的资格。在伦理审查阶段，伦理委员会需重点评估研究是否遵循“不伤害”与“有利”原则，审查知情同意书的表述是否通俗易懂，确保受试者完全理解潜在风险与收益。例如，对于高风险试验，必须提供书面及口头的双重风险告知，并设立独立的伦理委员会成员进行盲审。