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人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则

一、引言

细胞治疗作为一种具有巨大潜力的新兴治疗手段，为多种难治性疾病的治疗带来了新的希望。其核心在于利用人体细胞的生物学特性，通过体外培养、修饰、扩增等过程，制备成具有特定治疗功能的细胞制剂，回输患者体内以达到治疗疾病的目的。鉴于细胞治疗产品的复杂性、多样性以及潜在的风险，为规范其研究、开发与生产过程，确保产品的质量、安全性和有效性，特制定本技术指导原则。本指导原则旨在为从事细胞治疗研究和制剂开发的机构及人员提供科学、合理的技术指引，促进细胞治疗领域的健康发展。

二、基本原则

（一）质量源于设计（QbD）

细胞治疗产品的质量应从研发初始阶段即予以高度重视，采用质量源于设计的理念，通过对产品特性、生产工艺的深入理解，识别关键质量属性（CQAs）、关键工艺参数（CPPs），并建立相应的控制策略，确保产品质量的一致性和可控性。

（二）全过程控制

细胞治疗产品的质量控制应贯穿于从供者筛选、细胞采集、运输、分离、培养、修饰、扩增、纯化、制剂、储存到最终临床应用的整个生命周期。强调对每个环节的严格监控和记录，实现全过程可追溯。

（三）安全性优先

确保患者安全是细胞治疗研究和应用的首要原则。需对潜在的风险进行充分评估，包括但不限于免疫原性、致瘤性、感染性、以及非预期的生物学效应等，并采取有效措施将风险降至最低。

（四）科学合理与灵活适用

考虑到细胞治