多发性硬化疾病修正治疗现状调查_神经病学.docxVIP

PAGE2

多发性硬化疾病修正治疗现状调查

第一章绪论

1.1研究背景

多发性硬化（MultipleSclerosis,MS）是一种以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘为主要病理特征的自身免疫性疾病，好发于青壮年，是导致非创伤性残疾的重要病因。近年来，随着疾病修正治疗（Disease-ModifyingTherapy,DMT）药物的快速发展，MS已从“无药可治”进入“可控可防”的新阶段。然而，DMT药物种类繁多，疗效与安全性各异，临床决策日益复杂。

我国MS患病率约为2.44/10万，虽属低发地区，但绝对患者数量庞大，且发病呈上升趋势。国家卫生健康委已将MS纳入《第一批罕见病目录》，并出台系列政策推动罕见病诊疗与用药保障。在此背景下，真实世界中的DMT选择行为、影响因素及JCV抗体筛查的临床实践，成为亟待厘清的关键问题。

当前，干扰素β作为经典一线DMT，因长期安全性数据充分而广泛应用；芬戈莫德作为首个口服鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，开启了口服DMT时代；奥法妥木单抗则凭借靶向CD20的单克隆抗体机制，实现高效B细胞耗竭。三种药物分别代表注射、口服与单抗三大类别，其选择不仅取决于疗效，更受JCV抗体状态、患者偏好及经济负担等多维因素影响。

JCV抗体筛查是那他珠单抗相关进行性多灶性白质脑病（PML）风险分层的基础，但其结果亦深刻影响其他DMT的决策。例如，JCV阳性患者可