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体内基因治疗药物研发工程师考试试卷及答案

体内基因治疗药物研发工程师考试试卷及答案

一、填空题（每题1分，共10分）

1.体内基因治疗常用的肝脏靶向载体是______。

答案：AAV（腺相关病毒）

2.逆转录病毒复制必需的关键酶是______。

答案：逆转录酶

3.体内基因治疗的给药途径包括静脉注射、局部注射和______。

答案：鞘内注射

4.基因治疗药物研发需经过IND、临床试验和______阶段。

答案：BLA（生物制品许可申请）

5.除CRISPR/Cas9外，常用基因编辑工具还有______（举1例）。

答案：TALEN（或锌指核酸酶ZFN）

6.慢病毒载体包装需同时提供gag/pol和______。

答案：包膜蛋白

7.反义寡核苷酸（ASO）主要结合靶标______发挥作用。

答案：mRNA

8.CAR-T细胞的CAR胞外域识别______。

答案：肿瘤抗原

9.基因治疗按操作对象分为体内和______两类。

答案：体外

10.靶向中枢神经系统的AAV血清型是______。

答案：AAV9

二、单项选择题（每题2分，共20分）

1.以下哪种载体免疫原性最低？

A.腺病毒B.AAVC.慢病毒D.逆转录病毒

答案：B

2.体内基因治疗不包括的给药方式是？

A.静脉注射B.体外转染C.鞘内注射D.局部注射

答案：B

3.FDA首个批准的体内基因治疗药物用于治疗？

A.SMAB