药物研发流程与质量管理手册（执行版）.docx

药物研发流程与质量管理手册（执行版）

第1章总则与项目启动

1.1研发目标与范围界定

明确研发目标需基于临床需求与商业价值双重驱动，例如在抗肿瘤药物研发中，目标不仅是提高药物半衰期，更要设定“在维持90%生物利用度前提下，将治疗剂量降低20%并提升患者依从性”的具体量化指标，确保研发方向不偏离临床获益核心。范围界定必须严格遵循“最小必要”原则，界定研究对象的物理属性与化学属性边界，例如针对某类罕见病药物，范围应限定为“全球范围内18岁以下儿童患者对特定靶点的反应性研究”，避免将非目标人群纳入临床试验设计，防止资源浪费与数据偏差。

界定过程需结合技术可行性与法规合规性，